국가임상시험지원재단

□ RWD/RWE 외부대조군 활용 동향 및 시사점

(이화여자대학교 융합보건학과 최남경 교수 著)

ㅇ 들어가며

- 최근 의약품 개발 및 규제과학 분야에서 실사용데이터(Real-World Data, RWD) 활용이 주목받고 있음

- RWD는 실제의료현장에서 발생하는 환자의 진료정보, 처방기록, 보험 청구 데이터 등 다양한 출처에서 수집된 데이터

· RWD 활용 목적: 치료관행 확인, 유병률 및 발병률 확인, 외부대조군, 시판 후 안전성·유효성 확인 연구, 유익성·위해성 평가 등

- 외부대조군(External Control)은 임상시험에서 일반적으로 활용되는 표준대조군과 달리 '외부'에서 모집한 대조군

· 외부대조군 출처: 이전 임상시험, 출판된 문헌자료, RWD, 임상시험 환자의 치료이전 상태에서 파생된 대조군(baseline control) 등

- 세계적으로 바이오의약품, 항암제 및 희귀의약품 개발이 증가하며, RWD가 단일군 임상시험의 외부대조군으로 활용될 수 있음

ㅇ RWD 외부대조군 활용 현황 및 사례

- RWD 기반 외부대조군은 외부에서 파생된 환자를 의미하며, 신약허가 또는 적응증 확대 시 임상시험이 불가능하거나 윤리적이지 않은 경 우에 비교성을 제공하기 위해 활용

- 의약품 허가를 위해 캐나다, 프랑스, 영구, 독일 호주 5개국의 외부대조군 활용 사례를 확인

· 2015~2019년 동안 RWD 기반 외부대조군 사용 비율은 30%로 2011~2014년 기간의 8% 대비 22% 증가

- 항암제 시판 허가 시

· EMA 확인 결과, 2016~2021년까지 활용된 24개의 외부대조군 중 9개(37%)가 RWD를 활용하였음

- 비항암제 시판 허가 시

· FDA 확인 결과, 2000~2019년까지 활용된 45개의 외부대조군 출처 중 RWD가 22개(44%)로 가장 많았음

- 주요근거 채택 사례

· 2020년 5월, 척추성 근위축증 유전자치료제인 노바티스의 졸겐스마(Zolgensma) 허가 시 RWD 활용 외부대조군을 주요 근거로 채택

ㅇ 주요 규제적 쟁점사항

- RWD 외부대조군의 타당성 및 신뢰성 확보가 필요

- 국내 의약품 규제 의사결정에서 RWD의 적극적인 활용을 위해 법적/제도적 가이드라인 마련이 요구됨

· 국내는 RWD 활용이 시판 후 연구에 집중되어 있어, 의약품 전주기에서 RWD/RWE가 활용될 수 있도록 다양한 가이드라인 개발 논의가 필요

ㅇ 시사점 및 대응방안

- RWD 외부대조군 활용은 의약품 개발과 규제과학의 새로운 패러다임으로 자리 잡아가고 있음

- 전통적 임상시험 수행이 제한되는 상황의 대체법이며, 신약의 신속허가를 위한 규제적 의사결정에 중요한 근거로 작용 가능

- RWD와 외부대조군의 성공적 활용을 위해 몇 가지 필수요건을 충족해야 함

· 데이터의 신뢰성과 연구설계의 견고함

· 규제기관과의 긴밀한 의사소통

· 법적·제도적 기반 강화

· 데이터 품질 보장 체계 마련

· 전문가 교육 및 역량 강화

□ 글로벌 주요 동향

ㅇ 유럽, 의약품 허가신청 정보 지침 개정

ㅇ 영국, 희귀질환 맞춤형 규제 경로 개발

ㅇ FDA, 2024년 총 61품목 신약 허가

ㅇ 호주, 의약품 및 의료기기 리콜 신규 절차 도입

ㅇ 2025년, 글로벌 기업 경영진의 낙관적 업계 전망

ㅇ 일본, 약가개정 계획에 따른 업계 우려

ㅇ FDA, 규제 의사결정을 위한 AI 사용 지침 공개

ㅇ 인도, 의약품 규제 개혁 가속화

원문 출처 : 동향·이슈 분석 · 한국제약바이오협회 (kpbma.or.kr)